基因編輯技術及其在基因治療中的應用
Research advance and application in the gene therapy of gene editing technologies

基因編輯技術是以特異性改變遺傳物質靶向序列為目標的技術。近年來,鋅指核酸酶(zinc finger nuclease,ZFN)、類轉錄激活因子效應核酸酶(transcription activator-like effector nuclease, TALEN)、規律成簇的間隔短回文重復(regular clustering of short palindrome repeats, CRISPR)和單堿基編輯(base editing, BE)技術的相繼出現,不僅為基因功能研究提供了有力的工具,還為生命醫學提供了新的治療方案。基因編輯技術已經大范圍應用于動物細胞模型的構建、藥物靶點的篩查和基因功能研究等,在基因治療領域也展現出廣闊的應用前景。本文就基因編輯技術的研究進展及其在基因治療中的應用進行了概述,并對基因編輯技術的的原理、發展史、優缺點以及在基因治療中的應用前景和機遇挑戰進行了討論,以期為基因編輯技術的臨床轉化提供參考。

國家自然科學基金項目(編號:31471115; 81670109; 81672698)資助~~;

基因編輯技術; CRISPR/Cas9; 單堿基編輯; 基因治療;

10.16288/j.yczz.18-142

Q78;R450

遺傳

Hereditas

2019年01期

ISSN:0253-9772

中文核心期刊

313518-28111443K